Studien

Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS)

FIREFLY-1: Unverblindete, multizentrische Phase II Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit des oral zu verabreichenden Pan-RAF-Inhibitors DAY101 bei pädiatrischen Patienten mit BRAF-veränderten, rezidivierenden oder progredienten, niedrigradigen Gliomen (LGG)

Internationale, multizentrische, randomisierte Phase II Studie zur Evaluation und zum Vergleich zweier Intensivierungstherapien für metastasierte Neuroblastom-Patienten mit einem schlechten Ansprechen auf eine Induktions-Chemotherapie

Eine Studie der Phase I/II mit dem oral verabreichten RET-Inhibitor Selpercatinib (LOXO-292) bei pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren oder primären Tumoren des Zentralnervensystems mit Veränderungen des RET-Gens.

Eine Studie zu Pembrolizumab (MK-3475) bei pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittenem Melanom oder fortgeschrittenem, rezidiviertem oder refraktärem PD-L1-positivem soliden Tumor oder Lymphom

Phase-2-Studie mit dem Antikörper Naxitamab (hu3F8) und GM-CSF bei Hochrisiko-Neuroblastom-Patienten mit primärer refraktärer Erkrankung oder unvollständiger Reaktion auf die Salvage-Behandlung im Knochen und/oder Knochenmark

Phase II Studie zur metronomischer Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit rezidivierten oder progressivem Neuroblastom (METRO-NB2012)

Phase I/II Studie mit dem oralen TRK Inhibitor (LOXO-101) bei pädiatrischen Patienten mit soliden Tumoren oder Primärtumoren des zentralen Nervensystems

Offene, multizentrische Phase II Studie mit Pembrolizumab (MK-3475) bei pädiatrischen Patienten und jungen Erwachsenen mit neu diagnostiziertem, klassischen Hodgkin Lymphom mit unzureichendem (langsamem frühen) Ansprechen auf eine Erstlinien-Chemotherapie (KEYNOTE 667)

Phase I/II Studie mit Inotuzumab Ozogamicin als Einzelagens und in Kombination mit Chemotherapie für Kinder mit CD22-positiver rezidivierter/refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie

Eine explorative multinationale Phase I/II Kombinations-Studie mit Nivolumab und Entinostat bei Kindern und Jugendlichen mit behandlungsresistenten Hochrisikoerkrankungen

Dosiseskalations- und Erweiterungsstudie der Phase I/II mit einem Behandlungsarm zu Gilteritinib (ASP2215) in Kombination mit Chemotherapie bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit FLT3/ITD-(FMS-like Tyrosinkinase 3/interne Tandemduplikation-)positiver rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML)

Offene Phase 1/2 Dosis-Eskalations- und Expansions-Studie mit Entrectinib (RXDX-101) bei pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittenen oder metastasierten soliden oder primären ZNS Tumoren mit/oder ohne ausreichende Behandlungsoption (STARTRK-NG)

Eine offene Parallelgruppenstudie der Phase I zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und der Pharmakokinetik von Olaparib bei Patienten im Kindesalter mit soliden Tumoren