BALDER-Studie

Eine Stammzelltransplantation (SCT) ist eine bewährte Behandlung bei schweren, teils lebensbedrohlichen Blut­erkrankungen. Eine häufige und ernste Komplikation danach ist die sogenannte Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD). Dabei greift das neue Immunsystem des Spenders den Körper des Patienten an. Die Standardbehandlung sind Kortisonpräparate. Allerdings spricht etwa die Hälfte der Betroffenen nicht ausreichend darauf an. Für diese Patienten gibt es bisher nur begrenzte und oft nicht speziell zugelassene Behandlungsmöglichkeiten.

In dieser Studie wird ein neues Medikament namens MC0518 untersucht. Es enthält sogenannte mesenchymale Stromazellen (MSCs). Diese besonderen Zellen können das Immunsystem beruhigen und überschießende Abwehrreaktionen abschwächen. Dadurch soll die Schädigung von Organen verringert und die Heilung unterstützt werden.

Mindestens 48 Teilnehmende werden im Verhältnis 2:1 im Zufallsverfahren dem Erhalt von MC0518 oder der besten verfügbaren Behandlung zugewiesen. Die Studie besteht aus einer Voruntersuchungsphase (1 bis 10 Tage), gefolgt von einer 60-tägigen Behandlungs-/Beobachtungsphase. Alle Teilnehmenden werden bis zu 24 Monate lang nachbeobachtet. Bei Teilnehmenden, die den Besuch in Monat 24 absolvieren, werden weitere 3 Jahre lang alle 12 Monate Langzeitnachbeobachtungsdaten erfasst. Alle Teilnehmenden werden bei der Voruntersuchung, beim Besuch an Tag 1 (Baseline-Besuch), bei den Besuchen an den Tagen 8, 15, 22, 28, 60, 100, 180 und bei den Besuchen in den Monaten 12 und 24 beurteilt. Bei Teilnehmenden, die bei den Besuchen an Tag 29 und Tag 36 zusätzliche MC0518-Infusionen erhalten, werden bei den Besuchen möglicherweise zusätzliche Untersuchungen durchgeführt. Die Studiendauer für einen einzelnen Teilnehmenden beträgt 5 Jahre.