Avapritinib (BLU-285-3101) bei Tumoren mit KIT- oder PDGFRA-Alterationen oder H3K27M mutierte Gliomen
Einarmige Studie der Phase I/II zur Beurteilung der Sicherheit, Pharmakokinetik und antitumoralen Aktivität von Avapritinib bei pädiatrischen Patienten mit Tumoren, die vom KIT- oder PGFRA-Signalweg abhängig sind (BLU-285-3101)
A Phase 1/2, Single-arm Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Antitumor Activity of Avapritinib in Pediatric Patients with Solid Tumors Dependent on KIT or PDGFRA Signaling (BLU-285-3101)
Rekrutierend
Studienübersicht
Das Ziel dieser Studie ist es, die empfohlene Dosis, die Sicherheit und die Verträglichkeit sowie die Wirksamkeit von Avapritinib zu untersuchen. In diese Studie können Patienten mit Tumoren mit einer KIT- oder PDGFRA-Mutation bzw. Gliome mit einer H3K27M-Mutation eingeschlossen werden. KIT (Tyrosin-Kinase-Rezeptor), PDGFRA (Platelet-Derived Growth Factor Receptor Alpha) oder H3K27M (Mutation an der Position 27 im Histon H3) sind Proteine, die das Zellwachstum im Gewebe steuern. Wenn eines dieser Proteine im Tumor mutiert ist, kommt es zu einem unkontrollierten Zellwachstum. Avapritinib ist ein Tyrosinkinasehemmer, der die mutierte PDKFRA-Kinase und die mutierte KIT Kinase hemmt und somit das Tumorwachstum stoppen soll.
Avapritinib wird täglich oral als Tabletten oder Mini-Tabletten verabreicht.
Wichtigste Einschlusskriterien
- Rezidivierender oder refraktärer Tumor mit einer Mutation in KIT oder PDGFRA oder H3K27M mutiertes Gliom
- Einschlussalter: 2-18 Jahre
- Mindestens eine messbare Targetläsion
- Karnofsky oder Lansky > 50
Sponsor
Blueprint Medicines Corporation