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EPIK-P4 (Alpelisib)
Eine einarmige Phase-II-Studie zur Beurteilung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit PIK3CA-bedingtem Überwucherungsspektrum (PROS)
A Phase II single arm study to assess the efficacy, safety and pharmacokinetics of alpelisib (BYL719) in pediatric and adult patients with PIK3CA-related overgrowth spectrum (PROS)
Rekrutierend
Studienübersicht
Ziel dieser Studie ist es zu prüfen, ob das Medikament Alpelisib für Menschen mit dem PIK3CA-bedingten Überwucherungsspektrum (PROS) sicher und wirksam ist.
Bei PROS liegt eine genetische Veränderung vor, die dazu führt, dass ein bestimmter Signalweg in den Zellen (der sogenannte PI3K-Signalweg) überaktiv ist. Dadurch wachsen bestimmte Gewebe wie Fett, Muskeln, Haut, Knochen oder Blutgefäße unkontrolliert. Das kann zu ernsthaften gesundheitlichen Problemen führen. Außerhalb der USA gibt es derzeit keine zugelassene Behandlung. Alpelisib wirkt, indem es ein Eiweiß (PI3K) blockiert, das für dieses übermäßige Wachstum verantwortlich ist. So soll das Medikament helfen, das abnormale Gewebewachstum zu bremsen.
In dieser Studie werden die Teilnehmenden mindestens 3 Jahre lang mit Alpelisib-Tabletten oder - Granulat (je nach Alter und/oder Medikamentendosis) behandelt.
Wichtigste Einschlusskriterien
- Patient:innen ≥ 2 Jahren
- mit der gesicherten Diagnose PROS – PIK3CA-assoziiertes Überwuchsspektrum
- Dokumentierter Nachweis von mindestens 1 somatischen Mutation im PIK3CA-Gen, erbracht in einem der lokalen Labore unter Verwendung eines DNA-basierten Tests, UND verfügbares archiviertes Gewebe (falls keine archivierte Gewebeprobe verfügbar ist, sollte eine Biopsie für die Entnahme eines frischen Biopsats durchgeführt werden, wenn dieses Verfahren nicht klinisch kontraindiziert ist)
- Karnofsky: > 16 Jahren bei Studieneintritt oder Lansky-Index ≤ 16 Jahre bei Studieneintritt, Leistungsstatusindex ≥ 50
Sponsor
Novartis Pharma AG