EPILOGUE

Niedriggradige Gliome (LGG) sind die häufigsten Hirntumoren im Kindes- und Jugendalter. Obwohl sie meist langsam wachsen und die Heilungschancen insgesamt gut sind, kommt es bei vielen Patient:innen im Verlauf zu einem Wiederauftreten der Erkrankung oder zu einem Fortschreiten des Tumors. Für diese Situation gibt es bislang keine einheitliche Standardbehandlung.

Die internationale EPILOGUE-Studie untersucht neue Therapieansätze für Kinder und Jugendliche mit fortschreitendem, wiederkehrendem oder therapieresistentem niedriggradigem Gliom. Dabei werden die Wirkstoffe Ulixertinib allein oder in Kombination mit Tovorafenib bzw. Vinblastin eingesetzt. Ziel der Studie ist es, die optimale Dosierung für jede:n Patient:in zu ermitteln sowie die Wirksamkeit und Verträglichkeit der Behandlung zu bewerten.

Die Behandlung erfolgt in Zyklen von jeweils 28 Tagen und wird regelmäßig durch MRT-Untersuchungen begleitet, um das Ansprechen des Tumors zu beurteilen.

Die Patient:innen werden nach dem Zufallsprinzip einer von drei Behandlungsgruppen zugeteilt. Untersucht werden Ulixertinib allein sowie die Kombinationen von Ulixertinib mit Tovorafenib beziehungsweise Vinblastin. Alle Teilnehmenden erhalten eine aktive Studienbehandlung; eine Placebo-Gruppe ist nicht vorgesehen. Ziel ist es, die Wirksamkeit, Sicherheit und optimale Dosierung der verschiedenen Therapieansätze miteinander zu vergleichen.

Die Behandlungsdauer im Rahmen der Studie beträgt bei allen 3 Behandlungsarmen 12 Zyklen (ca. 48 Wochen). Wenn keine Verkleinerung des Tumors gesehen wird beträgt die minimale Behandlungsdauer 9 Zyklen (ca. 36 Wochen) Wird nach einem erfolgreichen ersten Behandlungszeitraum ein erneutes Wachstum des Tumors beobachtet, kann eine zweite Behandlungsperiode von weiteren 12 Zyklen (ca. 48 Wochen) gestartet werden.

Während der Studienteilnahme finden regelmäßige Besuche im Prüfzentrum statt. Diese dienen der Blutabnahme und – je nach Behandlungsarm – gegebenenfalls auch der Verabreichung von Infusionen. Zu Beginn der Behandlung erfolgen die Termine in der Regel wöchentlich, später meist monatlich. Darüber hinaus werden in größeren Abständen MRT-Untersuchungen sowie weitere medizinische Kontrollen durchgeführt, um den Krankheitsverlauf, den Gesundheitszustand und den Behandlungserfolg zu überwachen.

Für Patient:innen am Universitätsklinikum Heidelberg besteht zusätzlich die Möglichkeit, ausgewählte Studientermine im Rahmen eines separaten Forschungsprojekts als Hausbesuche wahrzunehmen. Die Teilnahme an diesem Angebot ist optional und hat keinen Einfluss auf die Teilnahme an der Studie.