FIREFLY-1

FIREFLY-1: Unverblindete, multizentrische Phase II Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit des oral zu verabreichenden Pan-RAF-Inhibitors DAY101 bei pädiatrischen Patienten mit BRAF-veränderten, rezidivierenden oder progredienten, niedrigradigen Gliomen (LGG)

FIREFLY-1: A Phase 2, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of the Oral Pan-RAF Inhibitor DAY101 in Pediatric Patients with BRAF-Altered, Recurrent or Progressive Low-Grade Glioma

Rekrutierend

Studienübersicht

Das Ziel dieser Studie ist es, ein neuartiges Medikament mit dem Namen DAY101 auf seine Wirksamkeit und Verträglichkeit bei Kindern und Jugendlichen mit einem LGG zu untersuchen, welches auf eine Standardtherapie nicht angesprochen hat oder nach Therapieende wieder gewachsen ist. DAY101 ist ein sog. Pan-RAF-Inhibitor, der die Aktivität eines wichtigen Wachstums-Signalwegs (MAPK/ERK) in den Krebszellen blockiert und somit zum Absterben der Krebszellen führt. Es werden daher nur Patienten in der Studie behandelt, deren Tumorgewebe bestimmte Mutationen im BRAF-Gen aufweisen, welche zu einer krankhaft-überschießenden Aktivierung des MAPK/ERK-Signalwegs führen.

An diese Studie können Patienten zwischen 6 und 25 Jahren mit rückfälligen / refraktären oder progredienten LGG. In den Tumoren muss eine BRAF Veränderung molekulardiagnostisch nachgewiesen sein.

DAY101 wird in Form von Tabletten kontinuierlich in Zyklen von 28 Tagen einmal pro Woche eingenommen.

Wichtigste Einschlusskriterien

  • Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene mit rückfälligen / refraktären oder progredienten LGG
  • im Alter ≥ 6 und ≤ 25 Jahren
  • mit nachgewiesener BRAF Alteration im Tumormaterial
  • mit einem Karnofsky-/Lansky-Score > 50

  • die einen sog. „messbaren“ („measurable“) Tumor aufweisen (nach RANO-Kriterien)

Sponsor

Day One Therapeutics Inc.

Standorte Studienzentren

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