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HEM-iSMART - Sub-protocol D
Internationale Studie zur therapeutischen Stratifizierung von molekularen Anomalien bei rezidivierten oder refraktären hämatologischen Neoplasien bei Kindern.
International proof of concept therapeutic Stratification trial of Molecular Anomalies in Relapsed or Refractory HEMatological malignancies in children
Rekrutierend
Studienübersicht
HEM-iSMART ist eine Studie, welche eine personalisierte Behandlung von rezidivierter (wiederauftretender) oder refraktärer (behandlungsresistenter) akuten lymphoblastischen Leukämie (ALL) oder lymphoblastischen Lymphoms (LBL) anstrebt. Durch eine molekulare Untersuchung der genetischen Besonderheiten der Leukämie oder des Lymphoms wird eine passende, gezielte Therapieoption eingeleitet. Das Ziel der HEM-iSMART Studie ist es, verschiedene neue Therapien, abgestimmt auf die spezifischen genetischen Veränderungen der Erkrankung des Patienten, einzusetzen.
Subprotokoll D: Für Patient:innen mit einer Leukämie oder Lymphom mit Veränderung im RAS Signalweg (RAS Mutation). Die Behandlung erfolgt mit Trametinib (oral, täglich, kann zuhause eingenommen werden), sowie den konventionellen Chemotherapeutika (intravenös in der Klinik)
Wichtigste Einschlusskriterien
- Alter ≥ 12 Monate bis 18 Jahre (Diagnosestellung) < 21 Jahre (bei Einschluss)
- Vor Studienteilnahme muss bereits eine molekulare Untersuchung und eine durchflusszytometrische Analyse der erneut aufgetretenen oder therapieresistenten Erkrankung durchgeführt worden sein
- Bei allen oral einzunehmenden Medikamenten Fähigkeit Kapseln/Tabletten zu schlucken (mit Ausnahme derjenigen, für die eine orale Suspension zur Verfügung steht oder bei denen das Auflösen von Tabletten erlaubt ist (IB)
- Karnofsky-Index (bei Patienten >12 Jahre) oder Lansky-Score (bei Patienten ≤12 Jahre) ≥ 50%
Sponsor
Princess Máxima Center