INFORM2-NivEnt

An dieser Studie können Kinder und Jugendliche im Alter von 2-21 Jahren mit rückfälligen / refraktären oder progredienten Hochrisiko-Krebserkrankungen mit folgenden molekularen Veränderungen teilnehmen: einer hohen Mutationslast, mit hoher PD-L1 mRNA Expression, mit MYC(N) Amplifikation und einer Gruppe Patient:innen mit niedriger Mutationslast, niedriger PD-L1 Expression und ohne MYC(N) Amplifikation (Biomarker niedrige Gruppe ). Außerdem können rezidivierte solide Tumoren und Hirntumore mit Tumor-infiltrierenden Lymphozyten (TILs) und Tertiäre lymphoid structures (TLSs) eingeschlossen werden. In Hinblick auf mögliche molekulare Veränderungen der Tumore müssen diese vor Einschluss charakterisiert worden sein (z. B. INFORM Register). Die T-Zellinfiltration (TIL/TLS) wird ebenfalls automatisch im INFORM Register bestimmt, kann aber auch über einen IHC basierten Screen erfolgen. Die verschiedenen Gruppen erhalten dieselbe Kombinationstherapie von Nivolumab und Entinostat.

Nivolumab ist ein Immuncheckpoint-Inhibitor (Immuntherapie) und in Europa bereits von den Arzneimittelbehörden für die Behandlung von Krebserkrankungen bei Erwachsenen zugelassen. Entinostat ist ein neues Krebsmedikament (eine s.g. HDAC-Inhibitor), das noch nicht zugelassen ist. Bislang gibt es keine pädiatrische klinische Studie, die die Kombination von Nivolumab und Entinostat untersucht.

In dieser Studie wird die Verträglichkeit und die Aktivität der Kombination aus Entinostat und Nivolumab für die Altersgruppen 12-21 und 2-11 Jahre erforscht. Es kann auch als Suspension verabreicht werden.