Selumetinib Post-Authorization Safety Study (PASS)

Das Prüfpräparat Selumetinib, ein MEK-Inhibitor, wurde für die Therapie von plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Typ 1 (NF1) entwickelt. 

Bei dieser Studie handelt es sich um eine besondere Verpflichtung im Rahmen der bedingten Marktzulassung für Selumetinib (d. h. Kategorie 2 PASS). Die Studienergebnisse tragen dazu bei, das Sicherheitsprofil von Selumetinib in einer relativ großen Population von Patient:innen mit unterschiedlichen persönlichen Merkmalen in verschiedenen Gesundheitssystemen und Mustern der klinischen Praxis in der Europäischen Union (EU) und im Vereinigten Königreich zu aktualisieren.

Die geplante nicht-interventionelle PASS wird die im Risikomanagementplan identifizierten Lücken schließen, einschließlich des wichtigen identifizierten Risikos und einiger potenzieller Risiken sowie fehlender Informationen über die langfristige Entwicklungstoxizität bei Kindern, indem das Sicherheitsprofil im Zusammenhang mit der Anwendung von Selumetinib bei pädiatrischen Patienten (im Alter > 8 bis < 18 Jahren) mit der Diagnose NF1 mit symptomatischem, inoperabler PN charakterisiert wird.

Die Studie wird 2 Kohorten einschließen:

1. Die Basiskohorte umfasst alle eingeschlossenen Patient:innen im Alter von 3 bis < 18 Jahren.
   
2. Die verschachtelte prospektive Kohorte umfasst die Untergruppe der Patient:innen der Basiskohorte im Alter von 8 bis < 18 Jahren, die zum Stichtag das Tanner-Stadium V noch nicht erreicht haben.