SIOP Ependymoma II

SIOP Ependymoma II ist eine multizentrische Phase II/III klinische Studie zur Therapie von Kindern und Jugendlichen mit Ependymom, die zum Zeitpunkt der Erkrankung nicht älter als 21 Jahre sind.

Die internationale Leitung der Studie liegt bei Dr. Pierre Leblond vom Centre Léon Bérard, Lyon, Frankreich. National in Deutschland wird die Studie geleitet von Prof. Rutkowski in Hamburg.

Patienten werden aufgrund von Alter, Tumorlokalisation und Ergebnis der primären Tumorresektion in verschiedene Therapiearme stratifiziert. 

Im Rahmen der Studie werden die Befunde der referenzradiologischen Untersuchung von prä- und post-operativer Bildgebung erfasst, um das Ausmaß der Tumorresektion zu beurteilen. Je nach dem Ausmaß der Operation, (Resttumor oder kein Resttumor), dem Alter und/oder der Eignung zur Strahlentherapie werden die Patienten in drei interventionelle Therapiearme eingeschlossen. Für alle Patienten mit einem postoperativ verbliebenen Resttumor soll vor dem Einschluss in einen Therapiearm die Möglichkeit einer Re-Operation im Rahmen einer Zweitmeinung durch das SIOPEpendymoma II Neurochirurgie Panel erfolgen.

1. Stratum 1 ist eine randomiserte Phase III Studie für Patienten mit kompletter Resektion des Primärtumors, ohne meßbaren Resttumor (durch radiologische Referenzbefundung bestätigt) und einem Alter von ≥ 12 Monaten und < 22 Jahren bei Diagnose. Diese Patienten erhalten randomisiert entweder eine konformale Radiotherapie mit anschließender Chemotherapie mit VEC-CDDP oder eine konformale Radiotherapie mit anschließender Beobachtung.

2. Stratum 2 ist eine randomisierte Phase II Studie für Patienten mit einem inoperablem, meßbaren Resttumor und einem Alter von ≥ 12 Monaten und < 22 Jahren bei Diagnose. Diese Patienten werden in zwei verschiedene Chemotherapie Behandlungsschemata randomisiert, entweder mit VEC oder VEC + Hochdosis-Methotrexate (VEC +HD-MTX). Nach Abschluss der initialen Chemotherapie wird das Ansprechen auf die Therapie durch eine Bildgebung (MRT) überprüft und die Möglichkeit einer Zweitoperation evaluiert. Patienten, bei denen Manual Germany Version 1.0_15 Jan 2019 Seite 4 weiterhin ein inoperabler Resttumor trotz initialer Chemotherapie besteht und für die eine Zweitoperation nicht in Frage kommt, erhalten einen Radiotherapie-Boost von 8 Gy auf den Resttumor direkt im Anschluss an die konformale Radiotherapie. Patienten ohne Nachweis eines Resttumors nach Chemotherapie und/oder einer Zweitoperation sind für diesen Radiotherapie-Boost nicht geeignet. Alle Patienten, die keinen Progress unter der Chemotherapie gezeigt haben, erhalten nach Abschluss der Radiotherapie eine 16-wöchige Erhaltungschemotherapie mit VEC-CDDP. 

3. Stratum 3 ist eine randomisierte Phase II Chemotherapie-Studie für Kinder im Alter <12 Monate oder Patienten, die nicht für den Erhalt einer Radiotherapie geeignet sind. Diese Patienten erhalten randomisiert eine Chemotherapie mit alternierend myelosuppressiven und weniger myelosuppressiven Zytostatika, entweder mit oder ohne zusätzliche Gabe von Valproat als Histon-Deazetylasehemmer. Register: Die Therapie und klinischen Verlaufsdaten von Patienten, die die Einschlusskriterien der drei interventionellen Strata nicht erfüllen, werden im Rahmen eines Registerarms erfasst und deskriptiv analysiert.