SIPA-SOS bei Überwuchssyndrom

Offene Phase II Studie zu Sirolimus bei Patienten mit Segmentalem Überwuchssyndrom

An open label phase II study of sirolimus in patients with segmental overgrowth syndrome (SIPA-SOS)

Rekrutierend

Studienübersicht

Im Rahmen dieser Studie soll geprüft werden, ob durch die Einnahme von Sirolimus das Gewebe, welches unproportional gewachsen ist, kleiner wird. Ein Signalweg in den Zellen der Überwuchssyndrome scheint eine wichtige Rolle zu spielen: er wird nach den beteiligten Molekülen PI3K/Akt/mTOR Signalweg genannt. Ist dieser Signalweg gestört kommt es zu einer vermehrten Aktivierung des sogenannten Eiweißmoleküls „mTOR“. Dies wiederum führt zu einer gestörten Entwicklung von Gefäßen und somit zu Überwuchssyndromen. Sirolimus ist eine Substanz, welche mTOR hemmt. Es wird bereits als Hemmstoff für das Immunsystem bei Organtransplantationen und als Medikament bei Krebserkrankungen eingesetzt.

Wichtigste Einschlusskriterien

  • Patienten ≥ 3 Jahre, kein Höchstalter
  • Patienten mit  Überwuchssyndrom unabhängig vom genetischen Hintergrund: CLOVES-Syndrom, Klippel-Trenaunay-Syndrom und andere PIK3CA-verwandte Krankheiten des Überwachsungsspektrums, Proteus-Syndrom, PTEN-Hamartom-Tumorsyndrome einschließlich Patienten mit PTEN-Hamartom des Weichgewebes (PHOST), Vaskuläre Missbildungen mit signifikanter Überwucherung
  • mit einem sog. "messbaren"  Tumor (measurable target lesion)

Sponsor

Universitätsklinikum Freiburg in Kooperation mit Pfizer Deutschland GmbH

Standorte Studienzentren

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