Offene Phase II Studie zu Sirolimus bei Patienten mit Segmentalem Überwuchssyndrom
An open label phase II study of sirolimus in patients with segmental overgrowth syndrome (SIPA-SOS)
Im Rahmen dieser Studie soll geprüft werden, ob durch die Einnahme von Sirolimus das Gewebe, welches unproportional gewachsen ist, kleiner wird. Ein Signalweg in den Zellen der Überwuchssyndrome scheint eine wichtige Rolle zu spielen: er wird nach den beteiligten Molekülen PI3K/Akt/mTOR Signalweg genannt. Ist dieser Signalweg gestört kommt es zu einer vermehrten Aktivierung des sogenannten Eiweißmoleküls „mTOR“. Dies wiederum führt zu einer gestörten Entwicklung von Gefäßen und somit zu Überwuchssyndromen. Sirolimus ist eine Substanz, welche mTOR hemmt. Es wird bereits als Hemmstoff für das Immunsystem bei Organtransplantationen und als Medikament bei Krebserkrankungen eingesetzt.
Universitätsklinikum Freiburg in Kooperation mit Pfizer Deutschland GmbH