Phase I/II Studie zur Evaluation der Pharmakokinetik, Sicherheit/Tolerierbarkeit und Wirksamkeit von Selumetinib Granulat bei Kindern zwischen ≥ 1 und < 7 Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) (SPRINKLE)
A Phase I/II, Single-Arm, Open label Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Safety/Tolerability and Efficacy of the Selumetinib Granule Formulation in Children Aged ≥ 1 to < 7 Years with Neurofibromatosis Type 1 (NF1) Related Symptomatic, Inoperable Plexiform Neurofibromas (PN) (SPRINKLE)
Das Prüfpräparat Selumetinib, ein MEK-Inhibitor, wurde für die Therapie von plexiformen Neurofibromen (PN) bei Neurofibromatose Ty1 (NF1) entwickelt. Ziel dieser Studie ist es die Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfpräparats in Form eines Granulats zu bestimmen.
Selumetinib hemmt die MAP-Kinasen MEK1 und MEK, die ein wichtiger Teil des Ras/Raf/MAPK-Signalwegs sind. Eine Veränderungen im Erbgut des Tumors kann zu einer Entgleisung dieses Signalwegs und so zu einer überaktiven nachgeschalteten Signalübertragung durch MAP-Kinasen und damit verbundenen Wachstum der Tumorzellen führen. Durch das Prüfpräparat Selumetinib wird diese Kaskade unterbrochen und das unkontrollierte Wachstum der Tumorzellen gehemmt.
Astra Zeneca
Keine Einträge vorhanden