AMoRe 2017

Bislang hat man ein Rezidiv der AML erst diagnostiziert, wenn im Knochenmark oder Blut bereits wieder Leukämiezellen sichtbar sind (sogenanntes offenes Rezidiv).

Wenn die Leukämiezellen bestimmte genetische Merkmale aufweisen (Mutationen, Translokationen), kann man mit Methoden der Molekulargenetik sehr viel geringere Mengen von Leukämiezellen bestimmen als mit dem Mikroskop (Mikroskop: 5 Leukämiezellen in 100 normalen Zellen, Molekular-genetik: 1 Leukämiezelle in 1000 oder 10000 normalen Zellen).

Azacitidin ist ein Medikament, das der Gruppe der demethylierende Arzneimittel zuzuordnen ist. Demethylierung bedeutet, dass bestimmte Gene wieder reaktiviert werden, die in den leukämischen Zellen ausgeschaltet sind. Mit der Demethylierung soll das Wachstum krankhafter Zellen im Blut und Knochenmark verringert werden. Die Wirksamkeit von Azacitidin bei Kindern, die an AML leiden, wurde bisher in größeren klinischen Studien nicht untersucht. Es gibt aber Hinweise aus Publikationen, dass Azacitidin bei Kindern mit AML wirksam sein kann. Aus diesem Grund wird diese Studie durchgeführt, die untersucht, ob Azacitidin bei Kindern mit AML vor einer Stammzelltransplantation wirksam ist.

Da ein Anstieg der Leukämiezellen nachgewiesen werden konnte, soll im Rahmen dieser Studie herausgefunden werden, ob eine sofortige Behandlung des molekularen Rezidivs möglich und besser ist als die spätere Behandlung des offenen Rezidivs..