Studien

Unverblindete, multizentrische Dosis-Eskalations- und Kohortenerweiterungs-Studie mit Niraparib und Dostarlimab bei pädiatrischen Patienten mit wiederkehrenden oder fortschreitenden soliden Tumoren (SCOOP)

Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS)

Internationale multizentrische offene Phase 2 Studie zur Behandlung des molekularen Rezidivs pädiatrischer akuter myeloischer Leukämie mit Azacitidin

Randomisierte Phase I/II Studie mit Ramucirumab bei pädiatrischen Patienten und jungen Erwachsenen mit wiederkehrenden desmoplastischen klein-rundzelligen Tumoren (DSRCT)

FIREFLY-1: Unverblindete, multizentrische Phase II Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit des oral zu verabreichenden Pan-RAF-Inhibitors DAY101 bei pädiatrischen Patienten mit BRAF-veränderten, rezidivierenden oder progredienten, niedrigradigen Gliomen (LGG)

Internationale, multizentrische, randomisierte Phase II Studie zur Evaluation und zum Vergleich zweier Intensivierungstherapien für metastasierte Neuroblastom-Patienten mit einem schlechten Ansprechen auf eine Induktions-Chemotherapie

Eine Phase I Studie um die Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax bei Kindern und jungen Erwachsenenen mit rezidiviertem oder refraktären Krebserkrankungen zu untersuchen

Phase II Studie zum Vergleich einer Treosulfan-basierten mit einer Busulfan-basierten Konditionierungstherapie vor allogener Stammzelltransplantation (SZT) in pädiatrischen Patienten mit nicht bösartigen Erkrankungen

Phase I/II Studie zur Evaluation der Pharmakokinetik, Sicherheit/Tolerierbarkeit und Wirksamkeit von Selumetinib Granulat bei Kindern zwischen ≥ 1 und < 7 Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) (SPRINKLE)

Offene Phase II Studie zu Sirolimus bei Patienten mit Segmentalem Überwuchssyndrom

Eine Studie der Phase I/II mit dem oral verabreichten RET-Inhibitor Selpercatinib (LOXO-292) bei pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren oder primären Tumoren des Zentralnervensystems mit Veränderungen des RET-Gens.

Phase 2 Studie mit Erdafitinib bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren mit einer Veränderung des FGFR-Gens (RAGNAR)

Eine Studie zu Pembrolizumab (MK-3475) bei pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittenem Melanom oder fortgeschrittenem, rezidiviertem oder refraktärem PD-L1-positivem soliden Tumor oder Lymphom

Phase-2-Studie mit dem Antikörper Naxitamab (hu3F8) und GM-CSF bei Hochrisiko-Neuroblastom-Patienten mit primärer refraktärer Erkrankung oder unvollständiger Reaktion auf die Salvage-Behandlung im Knochen und/oder Knochenmark

Phase II Studie zur metronomischer Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit rezidivierten oder progressivem Neuroblastom (METRO-NB2012)

Phase I/II Studie mit dem oralen TRK Inhibitor (LOXO-101) bei pädiatrischen Patienten mit soliden Tumoren oder Primärtumoren des zentralen Nervensystems

Offene, multizentrische Phase II Studie mit Pembrolizumab (MK-3475) bei pädiatrischen Patienten und jungen Erwachsenen mit neu diagnostiziertem, klassischen Hodgkin Lymphom mit unzureichendem (langsamem frühen) Ansprechen auf eine Erstlinien-Chemotherapie (KEYNOTE 667)

Phase I/II Studie mit Inotuzumab Ozogamicin als Einzelagens und in Kombination mit Chemotherapie für Kinder mit CD22-positiver rezidivierter/refraktärer akuter lymphoblastischer Leukämie

Eine explorative multinationale Phase I/II Kombinations-Studie mit Nivolumab und Entinostat bei Kindern und Jugendlichen mit behandlungsresistenten Hochrisikoerkrankungen

Dosiseskalations- und Erweiterungsstudie der Phase I/II mit einem Behandlungsarm zu Gilteritinib (ASP2215) in Kombination mit Chemotherapie bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit FLT3/ITD-(FMS-like Tyrosinkinase 3/interne Tandemduplikation-)positiver rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML)