Studien

LOGGIC/FIREFLY-2: Eine randomisierte, internationale multizentrische Phase 3 Studie zur Monotherapie mit DAY101 im Vergleich zur Standard-Chemotherapie bei Patienten mit niedrig gradigem Gliom im Kindesalter, die eine aktivierende RAF-Veränderung aufweisen und eine systemische Erstlinientherapie erfordern

Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Alectinib bei pädiatrischen Patienten mit ALK Fusion-positiven soliden oder ZNS-Tumoren

Eine randomisierte, offene Phase-2-Studie zur Untersuchung von Abemaciclib in Kombination mit Irinotecan und Temozolomid bei Teilnehmern mit rezidiviertem oder refraktärem Ewing-Sarkom

Einarmige, offene Phase-1b-Studie mit Epcoritamab bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierten/refraktären, aggressiven, reifen B-Zell-Neoplasien.

Einarmige, offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von zweimal täglich Midostaurin (PKC412) in Kombination mit Standard-Chemotherapie und als Monotherapie nach Konsolidierungstherapie bei Kindern mit unbehandelter FLT3-mutierter AML

Eine prospektive, einarmige, multizentrische Phase-I/II Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tafasitamab (MOR00208) bei pädiatrischen Patienten mit rezidivierter oder refraktärer akuter B-Zell Leukämie

Personalisierte, risikoangepasste Therapie bei postpubertären Patienten mit neu diagnostiziertem Medulloblastom (PersoMed-I)

Sicherheitsstudie nach Zulassung (PASS) von pädiatrischen Patienten, die eine Therapie mit Selumetinib beginnen: eine prospektive Kohortenstudie in mehreren Ländern

Eine Phase Ib-Studie mit Vyxeos® (liposomales Daunorubicin und Cytarabin) in Kombination mit Clofarabin bei Kindern mit rezidivierender/refraktärer AML (ITCC-092)

Unverblindete, multizentrische Dosis-Eskalations- und Kohortenerweiterungs-Studie mit Niraparib und Dostarlimab bei pädiatrischen Patienten mit wiederkehrenden oder fortschreitenden soliden Tumoren (SCOOP)

Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS)

Internationale multizentrische offene Phase 2 Studie zur Behandlung des molekularen Rezidivs pädiatrischer akuter myeloischer Leukämie mit Azacitidin

Randomisierte Phase I/II Studie mit Ramucirumab bei pädiatrischen Patienten und jungen Erwachsenen mit wiederkehrenden desmoplastischen klein-rundzelligen Tumoren (DSRCT)

FIREFLY-1: Unverblindete, multizentrische Phase II Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit des oral zu verabreichenden Pan-RAF-Inhibitors DAY101 bei pädiatrischen Patienten mit BRAF-veränderten, rezidivierenden oder progredienten, niedrigradigen Gliomen (LGG)

Internationale, multizentrische, randomisierte Phase II Studie zur Evaluation und zum Vergleich zweier Intensivierungstherapien für metastasierte Neuroblastom-Patienten mit einem schlechten Ansprechen auf eine Induktions-Chemotherapie

Eine Phase I Studie um die Sicherheit und Pharmakokinetik von Venetoclax bei Kindern und jungen Erwachsenenen mit rezidiviertem oder refraktären Krebserkrankungen zu untersuchen

Phase II Studie zum Vergleich einer Treosulfan-basierten mit einer Busulfan-basierten Konditionierungstherapie vor allogener Stammzelltransplantation (SZT) in pädiatrischen Patienten mit nicht bösartigen Erkrankungen

Phase I/II Studie zur Evaluation der Pharmakokinetik, Sicherheit/Tolerierbarkeit und Wirksamkeit von Selumetinib Granulat bei Kindern zwischen ≥ 1 und < 7 Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) (SPRINKLE)

Offene Phase II Studie zu Sirolimus bei Patienten mit Segmentalem Überwuchssyndrom

Eine Studie der Phase I/II mit dem oral verabreichten RET-Inhibitor Selpercatinib (LOXO-292) bei pädiatrischen Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren oder primären Tumoren des Zentralnervensystems mit Veränderungen des RET-Gens.