CPKC412A2218 (Midostaurin)
Einarmige, offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von zweimal täglich Midostaurin (PKC412) in Kombination mit Standard-Chemotherapie und als Monotherapie nach Konsolidierungstherapie bei Kindern mit unbehandelter FLT3-mutierter AML
A phase II, open-label, single arm study to evaluate the safety, efficacy, and pharmacokinetics of twice daily midostaurin (PKC412) combined with standard chemotherapy and as a single agent post-consolidation therapy in children with untreated FLT3-mutated AML
Rekrutierend
Studienübersicht
Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Midostaurin in Kombination mit einer Standard-Chemotherapie bei pädiatrischen Patient:innen mit neu diagnostizierter FLT3-mutierter akuter myeloischer Leukämie zu untersuchen.
Die Studie ist in zwei Teile gegliedert: Teil 1 zur Definition der empfohlenen Phase-2-Dosis und Teil 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Midostaurin. Beide Teile bestehen aus 2 Induktionszyklen, 3 Konsolidierungszyklen gefolgt von 12 Zyklen kontinuierlicher Monotherapie mit Midostaurin in der Post-Konsolidierung, und einer Follow-up-Phase.
Wichtigste Einschlusskriterien
- Alter: ≥ 3 Monate bis < 18 Jahre
- Unbehandelte, de novo FLT3-mutierte AML
- Karnofsky oder Lansky Index ≥ 60
Sponsor
Novartis