ONC201-108 (ACTION Studie)
Die ACTION-Studie: ONC201 für die Behandlung eines neu diagnostizierten diffusen Glioms mit H3-K27M-Mutation nach Abschluss einer Strahlentherapie: Eine randomisierte1, doppelblinde2, placebokontrollierte3, multizentrische Studie
ONC201 for the Treatment of Newly Diagnosed H3 K27M-mutant Diffuse Glioma Following Completion of Radiotherapy: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study
Rekrutierend
Studienübersicht
Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, internationale Parallelgruppen-Phase-3-Studie bei Teilnehmern mit neu diagnostiziertem diffusem H3-K27M-Mutation-Gliom, in der untersucht werden soll, ob die Behandlung mit ONC201 im Anschluss an eine Frontline-Strahlentherapie das Gesamtüberleben (OS) und das progressionsfreie Überleben (PFS) in dieser Patientengruppe verlängert.
Die Teilnehmer werden bei Studienbeginn in einem Verhältnis von 1:1:1 randomisiert und erhalten ONC201 in einer von zwei Dosierungshäufigkeiten oder Placebo. Zu den Stratifikationsfaktoren gehören Risikofaktoren (höher, niedriger) und Alter (< 21 Jahre, ≥ 21 Jahre). Die höhere Risikokategorie umfasst verstärkende Tumore mit einer Größe von ≥ 10 cm2, multifokale Läsionen (definiert als mehr als ein verstärkender oder nicht verstärkender Tumor mit dazwischenliegenden Bereichen mit normalem Hirnsignal) und/oder einen Tumor, der sich im Hirnstamm befindet, basierend auf der zentralen Auswertung der Magnetresonanztomographie (MRT) vor der Strahlentherapie.
Wichtigste Einschlusskriterien
- ≥ 10 kg Körpergewicht zum Zeitpunkt der Randomisierung.
- Histologisch diagnostiziertes H3 K27M-mutiertes diffuses Gliom (neue Diagnose).
- Mindestens eine hochwertige, kontrastverstärkte MRT Aufnahme des Gehirns die vor Beginn der Strahlentherapie zur Übermittlung an den Sponsor zur zentralen Auswertung. Für Teilnehmer, die eine chirurgische Resektion hatten, muss dieser Scan nach der Resektion erfolgen; bei Teilnehmern, die keine Resektion hatten, kann dieser Scan vor oder nach der Biopsie erfolgen.
- Mindestens eine hochwertige, kontrastverstärkte MRT Aufnahme des Gehirns, die 2 bis 6 Wochen nach Abschluss der Erstlinien-Strahlentherapie aufgenommen wurde
- Karnofsky Performance Status oder Lansky Performance Status ≥ 70 bei Randomisierung
Sponsor
Chimerix, Inc