EPIK-P2 (Alpelisib)
Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS)
Study Assessing the Efficacy, Safety and PK of Alpelisib (BYL719) in Pediatric and Adult Patients With PIK3CA-related Overgrowth Specturm
Rekrutierend
Studienübersicht
Beim PIK3CA-assoziiertem Überwuchsspektrum (englisch PIK3CA-related overgrowth spectrum – PROS) handelt es sich um eine angeborene Erkrankung. PROS umfasst eine Gruppe von verschiedenen seltenen Überwuchssyndromen, die eine Veränderung im sogenannten PI3K-Signalweg aufweisen. Das Prüfmedikament Alpelisib (BYL719) hemmt die Aktivität des Eiweißes PI3K (Phosphatidylinositol-3-Kinase), und nimmt damit Einfluss auf den PI3K-Signalweg. Die Veränderung des PIK3CA-Gens (ein Gen, das die Erbinformation für das Eiweiß PI3K enthält) ist verantwortlich dafür, dass der PI3K-Signalweg immer aktiv ist.
Das Prüfmedikament wird in Form von Tabletten verabreicht.
Wichtigste Einschlusskriterien
- Patienten ≥ 6 Jahren bis < 18 Jahre
- mit der gesicherten Diagnose PROS – PIK3CA-assoziiertes Überwuchsspektrum
- nachgewiesene Mutation des PIK3CA-Gens
Sponsor
Novartis Pharma AG