EPIK-P2

Eine doppelblinde Phase-II-Studie mit einem vorgelagerten randomisierten und Placebo-kontrollierten Studienabschnitt über 16 Wochen zur Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von Alpelisib (BYL719) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit dem PIK3CA-assoziierten Überwuchsspektrum (PIK3CA-related overgrowth spectrum, PROS)

Study Assessing the Efficacy, Safety and PK of Alpelisib (BYL719) in Pediatric and Adult Patients With PIK3CA-related Overgrowth Specturm 

Rekrutierend

Studienübersicht

Beim PIK3CA-assoziiertem Überwuchsspektrum (englisch PIK3CA-related overgrowth spectrum – PROS) handelt es sich um eine angeborene Erkrankung. PROS umfasst eine Gruppe von verschiedenen seltenen Überwuchssyndromen, die eine Veränderung im sogenannten PI3K-Signalweg aufweisen. Das Prüfmedikament BYL719 hemmt die Aktivität des Eiweißes PI3K (Phosphatidylinositol-3-Kinase), und nimmt damit Einfluss auf den PI3K-Signalweg. Die Veränderung des PIK3CA-Gens (ein Gen, das die Erbinformation für das Eiweiß PI3K enthält) ist verantwortlich dafür, dass der PI3K-Signalweg immer aktiv ist.

Das Prüfmedikament wird in Form von Tabletten verabreicht.

Wichtigste Einschlusskriterien

  • Patienten ≥ 6 Jahren, ab ca.2025: Patienten zwischen 2 und 5 Jahren
  • mit der gesicherten Diagnose PROS – PIK3CA-assoziiertes Überwuchsspektrum
  • nachgewiesene Mutation des PIK3CA-Gens

Sponsor

Novartis Pharma AG

Standorte Studienzentren

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